作为中国医药健康行业的重要力量，多年来，跨国药企不仅为中国带来全球前沿的创新产品，也努力推动中国创新成果走向全球。
近日，第83届美国皮肤病学会年会（American Academy of Dermatology Annual Meeting，简称AAD）在美国佛罗里达州奥兰多召开，期间阿布昔替尼全球最大规模JAK1抑制剂真实世界研究AHEAD（Abrocitinib CHinese rEgistry on AD）阶段性研究成果（简称“AHEAD“）国际首发，这是截至目前特应性皮炎领域全球最大规模JAK1抑制剂真实世界研究，引发2万多名与会专家的关注。
AHEAD研究的主要研究者（Leading PI）是中国医科大学附属第一医院高兴华教授，而研究涉及的创新药物阿布昔替尼则是深耕炎症免疫JAK-STAT通路研发三十年的辉瑞明星产品。
尽管来自中国的研究成果亮相国际学术会议并不常见，但过去往往集中在更热门的肿瘤领域，特应性皮炎（Atopic Dermatitis, AD）领域并不常见，而如今AHEAD研究打破了这一固有印象。
可以看到，随着中国研发能力与诊疗水平的不断突破，含金量越来越高的“中国经验”正在全球学术舞台散发更璀璨的光芒。
全球最大规模，JAK1 抑制剂真实世界研究价值几何？
特应性皮炎是一种慢性、复发性、炎症性皮肤病，除此之外还具有异质性强的特点，患者常常陷入“复发-缓解-复发”的困扰中。公开数据显示，全球患者人数达到了2.3亿，而在中国，患者数量已超过7000万，且发病率呈现不断上升的趋势。如何为特应性皮炎患者提供更好的治疗和管理方案，是全球临床医生面临的共同难题。
阿布昔替尼片（中文商品名：希必可）是一种每日一次的口服高选择性JAK1 抑制剂，在全球多个国家已获批用于特应性皮炎的治疗。据悉，AHEAD研究是一项大型、多中心、前瞻性、观察性真实世界研究，旨在全面了解阿布昔替尼片用于中国中重度特应性皮炎患者的人群特征、疗效及治疗模式。
此次AHEAD研究中期结果涵盖自2023年10月至2024年4月的314名来自中国大约40个中心接受阿布昔替尼治疗的患者。结果显示，阿布昔替尼治疗中国患者疗效与全球JADE(JAK1 Atopic Dermatitis Efficacy and safety program)III期试验结果一致。第2周，近6成患者实现瘙痒症状缓解，近3成患者实现PP-NRS0/1应答。同时，61.6%的患者在治疗第12周实现较基线75%程度的皮损改善。近4成的患者实现研究者总体评分(IGA)成功。
辉瑞中国区炎症与免疫事业部总经理刘菁表示：在大会期间的中外特应性皮炎专家对话中，有国外专家特别提到AHEAD研究，“特应性皮炎治疗领域有这么大规模的真实世界研究数据，他们觉得非常了不起”。
与随机对照试验（RCT）相比，真实世界研究（RWS）纳入的患者群体更广泛，也更能反映临床实际用药情况，因此近年来备受全球医疗专业人员的重视。然而，开展一项大规模真实世界研究并非易事。
刘菁介绍，AHEAD研究中期结果已覆盖了300多名特应性皮炎患者，但研究实际入组的病例数却超过千例，来自中国40多个中心。想要入组这个数量的患者，不仅需要依托于中国庞大的患者基数，更需要研究者及其团队高效的执行速度和能力，做到并做好这一点是很多国外临床医生无法想象的。
除了数量和速度，AHEAD研究更为关键的领先之处还体现在用真实世界研究的方式，在JADE系列三期临床研究的基础上，进一步验证阿布昔替尼的有效性。有AAD的与会国外专家指出，临床研究入组条件要求更为严苛，而真实世界研究则是符合条件都可以入组，AHEAD真实世界研究能够反映出和临床三期研究一致的有效性，这是一个非常了不起的结果。
在中国，阿布昔替尼的剂量包括200mg和100mg，该药也是目前AD领域国内唯一可高剂量起始应用的JAK抑制剂。此次AHEAD研究也在真实世界中进一步验证了阿布昔替尼的剂量灵活性。刘菁指出，2024年2月，阿布昔替尼在特定人群中200mg的起始应用获批。对于疾病负担重、需要快速缓解瘙痒的患者， 使用200mg作为起始用量控制症状，之后可以使用100mg维持，这在疗效和安全性上达到了一个平衡。在此次真实世界研究中，我们也看到了将200mg作为起始剂量的患者使用经验。这不仅真实反映了特应性皮炎领域治疗领域的“中国经验”，也为全球特应性皮炎的科学用药和诊疗提供了新经验、新依据。
值得期待的是，AHEAD研究还在继续进行中，预计今年下半年将会有上千例患者的结果发布。届时“中国经验”将有望再次影响全球特应性皮炎诊疗体系。
深耕、合作，跨国药企与本土力量共建疾病诊疗生态
Janus激酶（JAK）通路与多种自身免疫系统疾病相关，是备受全球医药行业追捧的明星靶点之一。少有人知的是，这一靶点的发现也归功于辉瑞。早在1993年，辉瑞科学家就首次确认JAKs激酶是皮肤、风湿免疫等多种自身免疫性疾病潜在的药物靶点，并开展多项靶点研究。
此次AHEAD研究涉及的药物阿布昔替尼于2022年在中国获批上市，并于上市9个月后被纳入国家医保目录。2024年2月，该药又获批适用人群至12岁及以上青少年及成人患者。目前，辉瑞皮肤科产品组合可全程覆盖轻、中、重度特应性皮炎的治疗需求，为中国患者带来“全病程管理”方案。
30多年的深耕，辉瑞对JAK通路的深刻理解早已体现在其产品管线上。辉瑞坚持“每个适应症开发一个专属JAK抑制剂”的策略，目前的JAK产品已覆盖特应性皮炎、斑秃等多个适应症。刘菁介绍，除了此次AHEAD这一全球最大规模JAK1抑制剂真实世界研究，辉瑞针对斑秃适应症的JAK产品也启动了真实世界研究。做这些研究的一个很重要前提是，辉瑞的创新产品实现了全球同步研发、同步注册、同步上市，中国市场的获批速度几乎与国外同步。
无论是JAK通路机制，还是特应性皮炎，未被满足需求始终吸引了众多药企入局。刘菁认为，在特应性皮炎治疗领域，患者对疾病管理和创新治疗方案的认知还有待提升。随着更多科学成果和创新药物的涌现，也将让患者切实感受到生活质量的改变。
“治疗药物永远是创新的重要组成部分，但是诊断、治疗、随访、科普等诸多环节加在一起才构成一个真正以患者为中心的疾病诊疗生态体系。围绕这个体系的各种合作带来的影响也将是深远的。”刘菁认为，现在比以往任何时候都用更加开放的心态去合作，共同推动疾病诊疗生态体系的变化和进步。
刘菁进一步表示，辉瑞始终秉持“科学致胜”的理念，深度融入中国皮肤学科生态系统，携手研究者、学会、协会等多方力量，共同构建开放、协同的创新生态。中国研究者拥有丰富的临床经验，也有对疾病领域的深刻洞察。未来，辉瑞还将继续与更多中国皮肤学科的专业研究者保持沟通，助力其在全球学术舞台上发出更加响亮的“中国声音”，为全球皮肤学界贡献中国智慧与中国力量。
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